KAFTRIO FINALMENTE APPROVATO!

Si stava aspettando con ansia questo momento da diverso tempo. Ora è realtà. Il farmaco Kaftrio, assieme ad altri farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, sarà presto disponibile a carico del SSN per tutti i pazienti con un definito genotipo. Dopo un’istruttoria condotta dalla commissione Tecnico Scientifica e dal comitato Prezzi e Rimborso, il CdA dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’immissione del farmaco Kaftrio (una combinazione di tre principi attivi: ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Un risultato di portata storica che dimostra come le Istituzioni coinvolte abbiano recepito l’urgenza e la voce dei pazienti, giungendo alla conclusione dell’iter regolatorio nei tempi previsti, nonostante le priorità siano ancora dettate dalla pandemia.

Il farmaco Kaftrio è mirato a correggere le alterazioni della proteina CFTR prodotte dalla mutazione denominata F508del, la più comune tra le mutazioni che causano la fibrosi cistica. L’attuale indicazione di EMA si riferisce a coloro che, a partire dai 12 anni di età, hanno una doppia mutazione F508del e coloro che hanno una sola mutazione F508del e qualsiasi altra mutazione in accompagnamento. Il comunicato AIFA non chiarisce con quali tempi si arriverà attraverso step successivi a questa indicazione allargata del farmaco, che rimane il traguardo ottimale.

Lega Italiana Fibrosi Cistica Lombardia finanzierà da subito l’assunzione di personale da inserire nei Centri lombardi allo scopo di velocizzare al massimo le pratiche burocratiche per far sì che ai nostri pazienti il farmaco possa essere prescritto nel minor tempo possibile.