Una nuova notizia approda nel mondo dei nuovi farmaci modulatori per il trattamento della Fibrosi Cistica.

E’ infatti giunta da parte di AIFA la Determina che approva la rimborsabilità in Italia del farmaco modulatore KAFTRIO, in regime di associazione con Ivacaftor, per il trattamento dei pazienti con Fibrosi Cistica di età compresa tra i 6 e gli 11 anni che hanno almeno una copia della mutazione F508del nel gene CFTR, il gene regolatore della conduttanza transmembrana che produce una proteina CFTR difettosa responsabile della patologia.

Fino ad oggi in Italia il farmaco era rimborsabile per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni; l’estensione della rimborsabilità a questa fascia d’età, oltre ad essere una novità, promette nuove prospettive.

I principi attivi di Kaftrio migliorerebbero, infatti, l’attività della proteina CFTR difettosa, migliorando di conseguenza la qualità della vita dei pazienti con fibrosi cistica.

La Determina è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale ed è consultabile sul sito dell’Agenzia Italiana del Farmaco al link seguente: https://www.aifa.gov.it/-/aggiornamento-schede-di-monitoraggio-registro-kaftrio-in-associazione-con-kalydeco-fibrosi-cistica-f/g-f/rf-f/non-class.-f/non-ident-